Terapie CAR-T na świecie - rejestracje FDA / EMA

Dostępne terapie komórkowe w leczeniu nowotworów

(stan na sierpień sierpień 2025 r.)

idecabtagene vicleucel (ABECMA) – BCMA
lifileucel (AMTAGVI) – TIL for melanoma
lisocabtagene maraleucel (BREYANZI) – CD19
ciltacabtagene autoleucel (CARVYKTI) – BCMA
tisagenlecleucel (KYMRIAH) – CD19
brexucabtagene autoleucel (TECARTUS) – CD19
afamitresgene autoleucel (TECELRA) – MAGE-A4
axicabtagene ciloleucel (YESCARTA) – CD19
obecabtagene autoleucel (AUCATZYL) – CD19

(źródło: Letnia Akademia Onkologiczna 2025, prof. dr. hab. n. med. Lidia Gil)

Produkty CAR-T zarejestrowane przez FDA na terenie USA

(Pozytywna opinia dla danej terapii onkologicznej wydana przez ekspertów amerykańskiej Agencji Żywności i Leków FDA jest niezbędna do jej stosowania na terenie Stanów Zjednoczonych)

8 listopada 2024 FDA zarejestrowała obecabtagene autoleucel (Aucatzyl, Autolus) w leczeniu opornej/nawrotowej B-komórkowej ostrej białaczki limfoblastycznej. Skuteczność oceniono w badaniu FELIX.
2 sierpnia 2024 roku FDA zarejestrowała afamitresgene autoleucel (Tecelra, Adaptimmune) w leczeniu pacjentów z nieresekcyjnym lub przerzutowym mięsakiem maziówkowym (synovial sarcoma) MAGE-A4 dodatnim. Skuteczność oceniono w badaniu SPEARHEAD.
30 maja 2024 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała lisocabtagene maraleucel (Breyanzi, Juno) w leczeniu pacjentów z opornym/nawrotowym chłoniakiem z komórek płaszcza (mantle cell lymphoma, MCL) po co najmniej dwóch liniach leczenia. Skuteczność oceniono w badaniu TRANSCEND-MCL.
15 maja 2024 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała w procedurze przyspieszonej lisocabtagene maraleucel (Breyanzi, Juno) w leczeniu pacjentów z opornym/nawrotowym chłoniakiem grudkowym (follicular lymphoma, FL). Skuteczność oceniono w badaniu TRANSCEND-FL.
16 lutego 2024 roku FDA zarejestrowała w procedurze przyspieszonej lifileucel (Amtagvi, Iovance) w leczeniu pacjentów z nieresekcyjnym lub przerzutowym czerniakiem w kolejnej linii leczenia.
24 czerwca 2022 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała lisocabtagene maraleucel (Breynazi, Juno) w leczeniu pacjentów z chłoniakiem z dużych komórek B (LBCL) w drugiej linii leczenia. Skuteczność oceniono w badaniu klinicznym TRANSFORM.
27 maja 2022 roku FDA zarejestrowała w procedurze przyspieszonej tisagenlecleucel (Kymirah, Novartis) w leczeniu pacjentów z opornym/nawrotowym chłoniakiem grudkowym (FL) po co najmniej dwóch liniach leczenia. Skuteczność oceniono w badaniu ELARA.
1 kwietnia 2022 roku FDA zarejestrowała axicabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma) – terapia CAR-T w leczeniu pacjentów z nawrotowym chłoniakiem z dużych komórek B (LBCL). Skuteczność oceniono w badaniu ZUMA-7.
28 lutego 2022 roku FDA zarejestrowała ciltacabtagene autoleucel (Carvykti, Janssen) – terapia CAR-T w leczeniu pacjentów z opornym/nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym po co najmniej 4 liniach leczenia.
1 października 2021 roku Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła brexucabtagene autoleucel (Tecartus, Kite Pharma, Inc.) w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną z prekursorów limfocytów B (acute lymphoblastic leukemia, ALL).
W marcu 2021 FDA zarejestrowała idecabtagene vicleucel – pierwszą komórkową terapię genową dla chorych z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, u których zastosowano wcześniej przynajmniej cztery różne linie leczenia.
5 lutego 2021 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zarejestrowała lisocabtagene maraleucel Breyanzi – nową terapię CAR-T firmy Bristol Myers Squibb w leczeniu dorosłych pacjentów z opornymi lub nawrotowymi chłoniakami z dużych komórek B (LBCL), którzy przeszli dwie lub więcej linii leczenia systemowego.
24 lipca 2020 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła brexucabtagene autoleucel (Tecartus) jako pierwszą terapię komórkową CAR T do leczenia dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem płaszcza (MCL).
W sierpniu 2017 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła tisagenlecleucel – pierwszą w historii terapię CAR-T do stosowania w leczeniu dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B (B-cell ALL, B-cell acute lymphoblastic leukemia) oraz dorosłych z zaawansowaną postacią chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL, diffuse large B-cell lymphoma). W październiku 2017 zatwierdzono także axicabtagene ciloleucel – w analogicznym wskazaniu.

Produkty CAR- T zarejestrowane przez EMA na terenie UE

(Uzyskanie stosownego pozwolenia od Komisji Europejskiej jest niezbędne, aby firma farmaceutyczna wytwarzająca dany lek mogła wprowadzić go do obrotu w państwach UE, w tym w Polsce. Po autoryzacji, nowy lek może być przedmiotem wniosku o refundację w naszym kraju)

W październiku 2025 roku Europejska Agencja Leków wydała pozytywną opinię rozszerzającą wskazanie dla leku lizokabtagen maraleucel (Breyanzi, BMS) o leczenie pacjentów z opornym/nawrotowym chłoniakiem z komórek płaszcza po co najmniej dwóch liniach leczenia.
W maju 2025 r. EMA wydała pozytywną opinię dotyczącą leku obecabtagen autoleucel (Aucatzyl, Autolus) w leczeniu pacjentów powyżej 26. roku życia z oporną/nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną.
W lipcu 2022 r. Europejska Agencja Leków wydała pozytywną opinię rozszerzająca wskazanie dla leku brexucabtagene autoleucel (Tecartus, Kite) o leczenie dorosłych pacjentów powyżej 26. roku życia z oporną/nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL)
W kwietniu 2022 r. EMA wydała pozytywna rekomendację rozszerzającą wskazanie dla leku axicabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma) o leczenie pacjentów z opornym/nawrotowym chłoniakiem grudkowym po co najmniej trzech liniach leczenia.
W marcu 2022 r. Europejska Agencja Leków wydała pozytywną rekomendację rozszerzającą wskazanie dla leku tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis) o leczenie pacjentów z opornym/nawrotowym chłoniakiem grudkowym po co najmniej dwóch liniach leczenia.
W marcu 2022 r. Europejska Agencja Leków wydała pozytywną rekomendację dotyczącą leku ciltacabtagene autoleucel (Carvykti, Janssen) – terapia CAR-T w leczeniu pacjentów z opornym/nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym po co najmniej trzech liniach leczenia.
W styczniu 2022 r. Europejska Agencja Leków wydała pozytywną rekomendację dotyczącą leku lisocabtagene maraleucel (Breynazi, BMS) – terapia CAR-T w leczeniu pacjentów z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL), pierwotnym chłoniakiem śródpiersia z dużych komórek B (PMBCL) oraz chłoniakiem grudkowym w stopniu 3B (FL3B) po co najmniej dwóch liniach leczenia.
W 2018 r. zarówno tisagenlecleucel (Kymriah) jak i axicabtagene ciloleucel (Yescarta) zostały zatwierdzone przez Europejską Agencję Leków (EMA) były to pierwsze dwie terapie komórkowe z chimerycznym receptorem antygenowym (CAR) dopuszczone do obrotu na terenie Unii Europejskiej. Liczba rejestracji nowych produktów CAR-T jak i rozszerzenie wskazań do wcześniej zarejestrowanych preparatów wciąż się powiększa.