Obecna ścieżka pacjenta kwalifikowanego do terapii CAR-T (na przykładzie szpiczaka plazmocytowego) obejmuje kilka kluczowych etapów, które muszą być starannie skoordynowane, aby zapewnić bezpieczeństwo i skuteczność leczenia.
Ścieżka pacjenta i kwalifikacja do leczenia CAR-T
Pierwszym etapem jest rozpoznanie choroby oraz dokładna ocena jej przebiegu, w tym ocena odpowiedzi na wcześniejsze terapie, obecność cech wysokiego ryzyka cytogenetycznego i ogólny stan kliniczny pacjenta. Następnie lekarz prowadzący dokonuje kwalifikacji wstępnej, sprawdzając, czy pacjent s pełniakryteria do terapii CAR-T – przede wszystkim oporność na co najmniej trzy klasy leków (przeciwciała anty-CD38, inhibitory proteasomów, leki immunomodulujące).
Kolejnym krokiem jest szybkie skierowanie pacjenta do certyfikowanego ośrodka CAR-T. Jest to element kluczowy, ponieważ liczba takich ośrodków w Polsce jest ograniczona. Opóźnienie w skierowaniu może skutkować pogorszeniem stanu chorego i utratą szansy na skuteczne leczenie. Dlatego decyzja o skierowaniu powinna być podejmowana natychmiast po rozważeniu tej opcji terapeutycznej, nawet zanim spełnione zostaną wszystkie formalne kryteria kwalifikacji.
W certyfikowanym ośrodku odbywa się kwalifikacja formalna i kliniczna, obejmująca konsultację hematologiczną, badania laboratoryjne, ocenę funkcji narządów oraz testy wirusologiczne. Po pozytywnej decyzji przeprowadza się leukaferezę – pobranie limfocytów T pacjenta, które następnie zostają poddane modyfikacji genetycznej w laboratorium.
W okresie oczekiwania na gotowy produkt (zwykle kilka tygodni), pacjent może otrzymać leczenie pomostowe (bridge therapy), mające na celu kontrolę choroby. Następnie, tuż przed infuzją CAR-T, pacjent otrzymuje limfodeplecję – najczęściej w postaci fludarabiny i cyklofosfamidu przez 3 dni.
Podanie komórek CAR-T odbywa się w warunkach szpitalnych. Po infuzji pacjent jest monitorowany pod kątem wczesnych powikłań, takich jak zespół uwalniania cytokin (CRS) oraz neurotoksyczność (ICANS).
Pierwsze 7–14 dni wymaga ścisłego nadzoru, a kolejne 2–3 tygodnie to okres intensywnego monitorowania ambulatoryjnego. Następnie następuje etap długoterminowego nadzoru, obejmujący badania kon trolne, ocenę odpowiedzi klinicznej i immunologicznej, oraz leczenie ewentualnych powikłań późnych, w tym przewlekłej cytopenii czy hipogammaglobulinemii.
Cały proces wymaga koordynacji wielodyscyplinarnego zespołu – hematologa, specjalisty intensywnej terapii, neurologa, farmaceuty klinicznego i doświadczonego personelu pielęgniarskiego. Efektywne przeprowadzenie chorego przez tę ścieżkę znacząco zwiększa szanse na uzyskanie trwałej odpowiedzi na leczenie.
Aby nie ograniczać dostępu do terapii CAR-T, niezwykle istotne jest, aby kontakt z certyfikowanym ośrodkiem następował na jak najwcześniejszym etapie rozważania takiej terapii – nawet zanim spełnione zostaną wszystkie kryteria formalne. Pozwala to na odpowiednie przygotowanie chorego i zwiększa szansę na skuteczne wdrożenie leczenia.
Opracowanie: prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, Katedra i Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego; Ścieżka pacjentów chorych na szpiczaka plazmocytowego, leczonych terapiami CAR-T; CAR-T w Polsce: doświadczenia, dostępność, kierunki rozwoju, Modern Health Institute, Raport 2025.
PRZEJDŹ DO: BAZA WIEDZY O CAR-T
