9-letnia Tosia, u której przeprowadzono terapię CAR-T jako u pięćdziesiątego pacjenta w historii wrocławskiego ośrodka, staje się symbolem przełomu w polskiej hematoonkologii. Wraz ze wzrostem liczby podań zmodyfikowanych komórek rośnie skuteczność leczenia. Skuteczność terapii CAR-T u dzieci we Wrocławiu – wyższa niż w czołowych ośrodkach zagranicznych – pokazuje, że polscy specjaliści nie tylko nadążają za światową medycyną, ale zaczynają wyznaczać nowe standardy leczenia nowotworów krwi u najmłodszych.
Terapia CAR-T u dzieci
9-letnia Antonina jest po przeszczepie szpiku. Doszło jednak do nawrotu choroby i mała pacjentka trafiła do Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu. Jak podkreśla kierownik placówki, prof. Krzysztof Kałwak, obecnie metodę CAR-T stosuje się wcześniej, bez czekania na wielokrotne nawroty, oferując pacjentom znaczącą szansę na przeżycie. Samo podanie zmodyfikowanych komórek poprzedza leczenie pomostowe.
– Przygotowanie do zabiegu trwa zwykle około miesiąca. W przypadku Tosi pobranie komórek odbyło się około dwóch miesięcy temu. Dziewczynka przyjechała do nas na krótką wizytę, podczas której jej komórki zostały wyizolowane i wysłane za granicę do zmodyfikowania, czyli uzbrojenia do walki z nowotworem – wyjaśnia prof. Krzysztof Kałwak.
Proces pomostowania odbył się w Katowicach, gdzie mała pacjentka była wcześniej leczona. – Pomostowanie jest kluczowe, żeby zmniejszyć „ładunek” nowotworu, czyli liczbę blastów białaczkowych.
– Trwa to czasami miesiąc, czasami dwa. Natomiast już przed samym podaniem zmodyfikowanych komórek stosuje się tak zwaną chemioterapię limfodeplecyjną, która ułatwia wszczepienie nowych komórek. To dwa małe woreczki po 5-10 mililitrów, które są na wagę życia – dodaje profesor.
Wrocławski ośrodek pionierem terapii CAR-T u dzieci
Wrocławski ośrodek stał się pionierem tej terapii w Polsce. Data 3 marca 2020 roku zapisała się w historii polskiej medycyny – to wtedy po raz pierwszy w kraju zastosowano u dziecka terapię CAR-T. Metoda ta, będąca innowacyjną formą immunoterapii, polega na pobraniu od pacjenta jego własnych limfocytów T, a następnie ich genetycznej modyfikacji w laboratorium tak, aby potrafiły precyzyjnie rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe.
Prof. Krzysztof Kałwak wspomina ten moment i pierwszego pacjenta, Olka:
– Chłopiec przez siedem lat walczył nieskutecznie z ostrą białaczką limfoblastyczną. Miał za sobą kolejne wznowy, nieudane transplantacje i immunoterapię. Wreszcie, po zdobyciu akredytacji i środków finansowych, podaliśmy mu pierwsze komórki.
Po trzech miesiącach pacjent uzyskał „ujemną chorobę resztkową”. Wyzdrowiał. Jest w fantastycznej formie i nadrabia stracony czas.
– Dziś praktycznie dorosły Olek, przyjeżdża do nas raz na miesiąc. Wciąż otrzymuje immunoglobuliny, ponieważ terapia CAR-T działa tak dobrze, że jego organizm jeszcze ich nie produkuje. To jest tak zwany pożądany objaw uboczny. Zresztą najstarsza na świecie pacjentka, Emily Whitehead, leczona w 2012 roku, ma to samo – cały czas ma w sobie komórki CAR-T. Z dotychczasowych obserwacji wynika, że większość pacjentów bardzo długo utrzymuje te namnożone komórki w swoim organizmie. Olek już prawie 6 lat – tłumaczy dr Monika Mielcarek-Siedziuk, pediatra, transplantolog dziecięcy, lekarka, która wykonała aferezy u wszystkich dzieci poddawanych terapii CAR-T.
W kolejce są następne dzieci, które kwalifikują się do terapii. Kolejne podanie planowane jest na koniec grudnia, a następne na styczeń przyszłego roku.
Wyniki lepsze niż w USA
Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu jest obecnie jednym z największych ośrodków terapii komórkowej w Europie. Spośród 50 leczonych pacjentów aż 47 otrzymało terapię z powodu ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej, a trzech z powodu chłoniaków złośliwych B opornych na leczenie. Warto zaznaczyć, że pierwsze dzieci otrzymały leczenie dzięki zbiórkom publicznym – zanim terapia została objęta refundacją.
W ocenie prof. Krzysztofa Kałwaka skuteczność leczenia we Wrocławiu przewyższa światowe standardy.
– Terapia daje fantastyczne wyniki w ostrej białaczce limfoblastycznej. Obserwujemy trzyletnie przeżycie całkowite na poziomie około 82 proc. w całej grupie, a w grupie dzieci, które otrzymały terapię z powodu wznowy po transplantacji, wskaźnik ten wynosi aż 87 proc. – podkreśla.
I dodaje:
– Co więcej, nasze dwuletnie przeżycie wolne od wznowy przekracza 66 proc. Dla porównania, analogiczny wskaźnik w grupie amerykańskiej wynosi 50 proc.
W Polsce – poza Wrocławiem – jedynie ośrodek w Bydgoszczy posiada akredytację dla terapii CAR-T w białaczce u dzieci i dotychczas przeprowadził leczenie u 8 pacjentów.
Przyszłość to terapie genowe
Klinika konsekwentnie rozszerza zakres zaawansowanych terapii, pracując nad kolejnymi rozwiązaniami. Oprócz sukcesów w hematoonkologii, ośrodek wprowadził terapię genową w rzadkim niedoborze odporności (RAG1-SCID).
– Jesteśmy liderem w regionie i stale poszerzamy nasze możliwości. Kwestią czasu jest uzyskanie akredytacji do terapii genowej w leukodystrofii metachromatycznej. Kolejne kroki, które planujemy, to zastosowanie CAR-T w opornym na leczenie nerwiaku zarodkowym współczulnym. Projekt ten będziemy realizować we współpracy z ośrodkiem w Rzymie – zapowiada szef kliniki.
Dzięki determinacji zespołu prof. Krzysztofa Kałwaka Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu stawia Polskę w ścisłej europejskiej czołówce walki z nowotworami dziecięcymi, oferując pacjentom dostęp do technologii medycznych XXI wieku.
Tekst i zdjęcia: USK Wrocław
PRZEJDŹ DO: STRONA GŁÓWNA
