Lekarze z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach jako pierwsi na świecie zastosowali w ramach badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Bristol-Myers Squibb eksperymentalne allogeniczne komórki CAR-T u chorej na twardzinę układową.
Gliwicki ośrodek był jednym z pierwszych w Polsce, które zaczęły podawać komórki CAR-T chorym na nowotwory hematologiczne. Do tej pory taką terapię zastosowano w Gliwicach już u 74 chorych.
Narodowy Instytut Onkologii w Gliwicach zastosował komórki CAR-T u chorej na twardzinę układową
44-letnia mieszkanka województwa śląskiego jest pierwszą pacjentką, której podano CAR-T w innym niż onkologiczne wskazaniu (twardzina układowa to przewlekła choroba autoimmunologiczna, charakteryzująca się postępującym włóknieniem skóry i narządów wewnętrznych oraz uszkodzeniem naczyń krwionośnych) i były to komórki wyprodukowane nowatorską metodą.
– CAR-T cells to najbardziej zaawansowana technologicznie forma immunoterapii komórkowej, która polega na wykorzystaniu limfocytów T – najbardziej wyspecjalizowanego elementu naszej odporności do walki z nowotworem złośliwym. Limfocyty te pobiera się od pacjenta, a następnie wysyła do laboratorium, gdzie są poddawane inżynierii genetycznej, co oznacza, że zostaje im wszczepiony gen, dzięki któremu są w stanie rozpoznawać białka komórki nowotworowej – tłumaczy klasyczną procedurę pozyskiwania CAR-T cells prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w gliwickim oddziale Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego.
Do tej pory ta forma terapii jest zarejestrowana jedynie w leczeniu chorych na nowotwory układu krwiotwórczego, w tym przede wszystkim chłoniaki i białaczki.
Obecnie trwają intensywne prace nad zastosowaniem CAR-T cells w leczeniu chorych na nowotwory lite, takie jak czerniak złośliwy, rak jelita grubego czy rak piersi, a także u pacjentów z rozpoznanymi nienowotworowymi chorobami autoimmunologicznymi z obszaru reumatologii, neurologii czy hematologii.
– Pierwsze doświadczenia kliniczne wskazują na niezwykłą skuteczność tej formy terapii u chorych na tocznia rumieniowatego układowego, ale też na choroby mięśni zwane idiopatycznymi miopatiami zapalnymi czy u pacjentów z twardziną układową. Nawet u chorych przeleczonych wcześniej wieloma liniami terapii, którym nie można już nic zaproponować, pojedyncza infuzja komórek CAR-T jest w stanie doprowadzić do wyleczenia, a co najmniej do znacznej poprawy. Badania kliniczne w tym zakresie są w toku – mówi prof. Sebastian Giebel.
CAR-T cells można już uzyskać z komórek pobranych od dawcy
W dotychczasowej praktyce klinicznej wykorzystywano CAR-T cells pochodzenia autologicznego, czyli wyprodukowane w oparciu o komórki pobrane od pacjenta. Jest to jednak bardzo złożony proces, angażujący dużą liczbę personelu oraz zasoby materiałowe i infrastrukturalne. Biorąc pod uwagę stale zwiększającą się liczbę wskazań medycznych do zastosowania CAR-T cells oraz dynamicznie rosnące zapotrzebowanie na tę terapię, istnieje ryzyko, że może to przekroczyć możliwości nawet dużych ośrodków medycznych, które się w tej terapii specjalizują.
– Rozwiązaniem mogłyby być allogeniczne komórki CAR-T pobrane od zdrowych ochotników. Wykorzystanie komórek CAR-T pochodzących od dawców może uprościć i przyspieszyć leczenie, zapewniając gotowe do użycia produkty, choć wymagają one dodatkowych modyfikacji genetycznych, aby zapobiec odrzuceniu przeszczepu przez układ odpornościowy i uszkodzeniu zdrowych tkanek. Takie podejście może sprostać rosnącemu zapotrzebowaniu i wyzwaniom logistycznym w terapii CAR-T – podkreśla prof. Sebastian Giebel.
W ramach badań klinicznych są już prowadzone próby stosowania allogenicznych CAR-T w chorobach nowotworowych. Podejmowane są też pionierskie badania komercyjne nad ich zastosowaniem w chorobach autoimmunologicznych.
W jednym z takich badań uczestniczy Narodowy Instytut Onkologii w Gliwicach, testując allogeniczne CAR-T w formie gotowego produktu, który nigdy wcześniej nie był stosowany u ludzi.
6 października 2025 roku – w ramach badania klinicznego fazy I – pierwsza i jak dotąd jedyna na świecie pacjentka z twardziną układową otrzymała taką eksperymentalną terapię.
CAR-T i twardzina układowa – wspólne badania hematologów i reumatologów
Po trwającej dwa tygodnie obserwacji 44-letnia pacjentka w dobrej formie została wypisana do domu. Teraz musi zgłaszać się na regularne kontrole do Oddziału Reumatologii i Rehabilitacji Szpitala Specjalistycznego nr 1 w Bytomiu, który zakwalifikował ją do leczenia allogenicznymi komórkami CAR-T. Wspólnie z Narodowym Instytutem Onkologii w Gliwicach bytomski ośrodek realizuje badanie kliniczne I fazy mające na celu ustalenie optymalnego dawkowania gotowego do użycia produktu.
– Kryteria włączenia i wyłączenia do tej terapii są bardzo rygorystyczne. Może ona zostać zastosowana u pacjenta ze źle rokującą i szybko postępującą chorobą, nieodpowiadającą na standardowe metody leczenia – tłumaczy dr n. med. Aleksandra Zoń-Giebel, kierownik Oddziału Reumatologii i Rehabilitacji w bytomskim szpitalu, prywatnie żona prof. Sebastiana Giebla.
Reumatolodzy z bytomskiego ośrodka zakwalifikowali już do podania eksperymentalnych allogenicznych komórek CAR-T kolejną pacjentkę z rozpoznaną twardziną układową. Infuzję zaplanowano u niej jeszcze w tym miesiącu.
źródło: materiały prasowe
PRZEJDŹ DO: AKTUALNOŚCI
Witam choruje na postępującą twardzinę układową chciałbym poddać się tej terapii mam 53 lata niecałe dwa lata trwa moja choroba dotychczasowe leczenie metotrexatem